علاجات جديدة لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا من كليفلاند كلينك

النقاط الرئيسية:

تحسين جودة حياة مرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا

أصبح المقر الرئيسي لمستشفى كليفلاند كلينك، نظام الرعاية الصحية العالمي، أحد المراكز العالمية القليلة الحاصلة على ترخيص تقديم ثلاثة علاجات وراثية لمعالجة مرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا وذلك لتحسين جودة حياتهم وحصولهم على علاج وظيفي مناسب.

مزايا العلاجات الجديدة

• تتسم هذه السبل العلاجية الجديدة بقابلية تحمل المرضى لها بشكل جيد وتستطيع أن تحدث تحولًا ملموسًا في حياة المرضى.
• تمكّن المرضى من التحرر من الآثار المنهكة لهذه الأمراض وتجنب طرق العلاج التقليدية التي تنطوي على مخاطر زيادة الحديد وتلف الأعضاء.

مرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا

• أمراض وراثية ترتبط بمضاعفات تمتد طوال الحياة.
• يتسببان في الإضرار بأعضاء الجسم وتأثر جودة حياة المرضى، مما يؤدي في النهاية إلى قصر أعمارهم.
• العلاج التقليدي الوحيد هو نقل الدم أو زرع النخاع وكانت تواجه صعوبة في إيجاد المتبرع المناسب.
• تعاني عمليات نقل الدم من تعقيدات متعلقة بزيادة الحديد ونقص الأعضاء.

طرق علاجية جديدة

• العلاجات الجديدة تستخدم استخراج الخلايا الجذعية المنتجة للدم من المريض نفسه وتعديلها وزرعها في المريض نفسه.
• العلاج يلغي الحاجة إلى إيجاد متبرع مطابق أو استخدام أدوية لتثبيط المناعة.
• يقلل من خطر رفض الجسم للطعم المزروع ويجنب مضاعفات المرض.

طرق العلاج المتوفرة

• exagamglogene autotemcel [Casgevy]: لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا في الأطفال والراشدين من عمر 12 عامًا فما فوق.
• lovotibeglogene autotemcel [Lyfgenia]: لعلاج فقر الدم المنجلي في المرضى من 12 عامًا فما فوق.
• betibeglogene autotemcel [Zynteglo]: لعلاج الثلاسيميا بيتا في الأطفال والراشدين المعتمدين على نقل الدم.

نجاح العلاجات الجديدة

أظهرت التجارب السريرية نجاحًا ملموسًا لهذا العلاج الذي يقدم للمرضى لمرة واحدة في حياتهم، مع معدلات شفاء وظيفي تزيد عن 90% بكثير، وتتمثل بعدم الحاجة إلى نقل دم في مرضى الثلاسيميا أو البقاء دون ألم في مرضى فقر الدم المنجلي. ويجب على المرضى معرفة أن هذه الرحلة العلاجية مؤلفة من عدة مراحل، ولذلك فإن المراكز التي لديها الخبرة الشام

اقرأ أيضا